Genetycznie zdefiniowany zespół Leigha  jest rzadkim, śmiertelnym dziedziczonym zaburzenia neurodegeneracyjnym które dotyka głównie dzieci. Leczenie nie jest dostępne. EPI-743 jest nową małą cząsteczką w traktowaniu zespołu Leigha  i innych chorób mitochondrialnych dziedzicznych . W rodzinnych przypadków użycia oraz w protokole rozszerzonym FDA Access, dzieci z zespołem Leigha leczone  EPI-743 wykazał obiektywne objawy poprawy neurologicznej oraz mięśni.  więcej